安迦利®（通用名：伐莫洛龍口服混懸液，vamorolone）于2024年12月6日已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于治療四歲及以上的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。 7月22日，安迦利®在北京、上海、浙江、廣東、四川，山東等地開出產(chǎn)品上市后首張?zhí)幏剑瑯?biāo)志著國內(nèi)首個(gè)獲批DMD適應(yīng)癥的治療藥物實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用。
杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）是一種主要影響男性的罕見病，疾病導(dǎo)致患者肌肉損傷，影響運(yùn)動(dòng)功能，大多數(shù)患者十幾歲時(shí)就坐上輪椅，最終多因心肺衰竭失去生命。安迦利®伐莫洛龍口服混懸液由曙方醫(yī)藥引進(jìn)，2024年12月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療四歲及以上的DMD患者。安迦利®作為一款兼顧療效和安全性的新型類固醇，使得DMD患者的長期足量治療成為可能，從而實(shí)現(xiàn)保護(hù)肌肉和運(yùn)動(dòng)功能，延長獨(dú)立行走時(shí)間，降低家庭照護(hù)負(fù)擔(dān)。
安迦利®是一款原創(chuàng)新藥，它是一種新型解離性皮質(zhì)類固醇，在化學(xué)結(jié)構(gòu)中的 9:11 位置上，羥基（OH）被改變成碳-碳雙鍵，使安迦利®兼顧療效和安全性。
在關(guān)鍵性研究Vision-DMD中，安迦利® 6 mg/kg/天和足量潑尼松0.75 mg/kg/天的療效在所有運(yùn)動(dòng)功能中相似。該改善在長達(dá)48周的治療期間持續(xù)存在。VBP15-LTE研究中長達(dá)30個(gè)月的數(shù)據(jù)顯示，安迦利®組由臥位至站立所需時(shí)間（TTSTAND）速度均值始終高于基線值。
在安全性方面，足量的安迦利®與足量傳統(tǒng)激素相比，安迦利®臨床相關(guān)不良反應(yīng)發(fā)生的頻率和嚴(yán)重程度均較低，在行為異常、糖尿病、皮膚毛發(fā)改變、感染等不良事件上發(fā)生率更低，無白內(nèi)障事件發(fā)生，并且對(duì)骨代謝、生長無有害影響，長期足量規(guī)范治療DMD成為可能。安迦利®目前已在中國、中國香港、美國、歐盟、英國獲得批準(zhǔn)。
憑借涵蓋全生命周期、全國一體化的新特藥DTP專業(yè)藥房體系，上藥云健康“益藥·藥房”持續(xù)在為藥企提供從臨床研發(fā)階段的患者招募、全國網(wǎng)絡(luò)推廣，慈善援助、創(chuàng)新支付等一站式服務(wù)，推動(dòng)創(chuàng)新藥物可及性。此次伐莫洛龍口服混懸液（安迦利®）在“益藥·藥房”的落地，將為更多中國杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者帶來新選擇。